SMA ilac? ne kadar? SMA hastal???na kar?? son y?llarda geli?tirilen deneysel ilaç ve tedavilerin yüksek fiyatlar?, ortalama gelirli bir ailenin kar??layabilece?inin çok ötesinde olman?n yan?nda ülkelerin sa?l?k sistemlerine büyük ekonomik yük getirme tehdidi ta??yor. Peki, SMA ilac? ne kadar? SMA ilac? fiyat? haberimizde...
Omurga kanal?na enjekte edilen "nusinersen sodyum" etken maddeli ilac?n liste fiyat? ilk y?l için 750 bin dolar, ard?ndan 350 bin dolar olarak belirlenmi?. 10 y?ll?k bir tedavinin maliyeti yakla??k 4 milyon dolar? buluyor.
?lk etapta 4 doz enjeksiyon olarak uygulanan ilac?n hastan?n ya?am? boyunca her dört ayda bir tekrarlanmas? gerekiyor.
Bu ilac?n etkinli?i de bireysel özelliklere göre farkl?l?k gösteriyor. Hastal???n ciddiyeti, tedavinin ba?lang?ç zaman? ve tedavi süresi gibi çe?itli faktörlerin tedavinin etkinli?inde belirleyici oldu?u ifade ediliyor.
Türkiye'de Sosyal Güvenlik Kurumunun (SGK) sa?l?k sigortas? kapsam?nda bedelini kar??lad??? ilac?n ilk 4 dozu için Sa?l?k Kurulu raporu, devam?ndaki periyodik idame dozlar?n her biri için ise ayr? Sa?l?k Kurulu raporunun yan? s?ra Sa?l?k Bakanl??? Türkiye ?laç ve T?bbi Cihaz Kurumu ?laçlar?n Ki?isel Tedavide Kullan?lmalar?n? De?erlendirme Komisyonunun verece?i "?laç Kullan?m Onay?" gerekiyor. ?lac?n ayr?ca çocuk nörolojisi veya nöroloji uzman hekimi taraf?ndan her bir uygulama için ayr? reçete edilmesi gerekiyor.
Solunum cihaz?na ba?l? ya da beyin fonksiyonlar?nda kay?p olan Tip 2-SMA hastalar?na olumlu bir tesiri olmad???ndan ilaç bu durumlarda geri ödeme kapsam? d???nda tutuluyor. ?lk 4 doz uygulanmas?n?n ard?ndan geli?me göstermeyen hastalar?n idame dozlar? da kar??lanm?yor.
SGK'den edinilen bilgiye göre, bir dozu 73 bin avroya mal olan ilac? Türkiye genelinde 1100 aile geri ödeme kapsam?nda kullan?yor.
?lac?n üretcisi Biogen'in resmi sitesindeki verilere göre, bugüne dek 10 bini a?k?n hasta, "nusinersen sodyum" etken maddeli ilaçla tedavi edildi. Tedavi görenler aras?nda, 3 günlük bebekten 80 ya??ndaki yeti?kine kadar her ya?tan hasta bulundu?u, hastalar?n 3 bin 200'den fazlas?n?n yeti?kin oldu?u belirtildi.
?lac?n yüksek fiyat?na ili?kin ele?tirilere Biogen'in temsilcisi, "?laçlar?m?z?n fiyatlar? hastalar?n tedavisine getirdikleri benzersiz geli?meleri yans?t?yor." yan?t?n? verdi.
?sviçre merkezli ilaç üreticisi Novartis'e ba?l? olan ve nadir görülen nörolojik genetik bozukluklar için tedaviler geli?tiren ABD merkezli biyoteknoloji ?irketi AveXis taraf?ndan pazarlanan ve "dünyan?n en pahal? ilac?" olarak nitelendirilen "gen tedavisi" ise May?s 2019'da FDA'dan onay ald?.
Hastalara tek doz uygulanan ilaca Avrupa'da ise May?s 2020'de ticarile?me onay? verildi.
Bu tedavi, ABD'de hastal???n tipinden ba??ms?z olarak 2 ya??ndan küçük, Avrupa'da ise azami 13,5 kilogram a??rl???ndaki çocuklara uygulan?yor.
?lac?n sitesinde yer alan bilgilerde 30 Nisan itibar?yla 500'den fazla çocu?un bu ilaçla tedavi edildi?i kaydediliyor.
Eksik veya mutasyona u?ram?? "SMN1" geninin yanl?? mutasyonunu düzelten ilaç, "SMN art?r?c? tedavi" olarak biliniyor.
Damar içi enjeksiyon yoluyla verilen ilaç, AVV9 olarak adland?r?lan gen de?i?tirici virüsü vücuda ta??yor. Virüs yeni DNA'y? hücrelere bula?t?rarak genetik bozuklu?u tedavi etmeyi hedefliyor.
Tüm tedavilerde oldu?u gibi gen tedavisinde de zamanlama büyük önem ta??yor. Te?histen hemen sonra ilac?n uyguland??? bebeklerin tedaviye ba?lamak için bekleyenlerden daha iyi sonuçlara ula?t??? belirtiliyor.
Uzmanlar, SMA hastalar?na uygulanan gen tedavisinin semptomlar? hiç ba?lamam?? veya yeni ba?lam?? bebekler için etkili olabilece?ini belirtiyor.
Semptomlar? ortaya ç?km??, solunum cihaz?na ba?l? veya yürüyemeyen çocuklarda ise gen tedavisinin bu etkileri geri almas?n?n mümkün olmad??? ifade ediliyor.
Ayr?ca gen tedavisi, SMA hastal???yla mücadele eden her çocuk için uygun olmayabiliyor. Öncelikle hangi hastan?n hangi ilac? almaya uygun oldu?unun belirlenmesi gerekiyor. Bu da tedavi süreçlerinden önce yap?lan gen analizleriyle saptan?yor.
Baz? çal??malarda karaci?er yetmezli?i ve trombosit say?s?nda dü?üklük (kanama e?ilimi) gibi ciddi yan etkileri bulundu?u aktar?lan gen tedavisinde hastalar tedavi masraf?n? bir araya getirebilse bile tedaviye uygun olmad??? için kabul edilmeme ihtimalleri de bulunuyor. Bu sebeple ailelerin tedavinin tüm süreçlerini ve gelecekte olu?turabilece?i etkileri göz önüne alarak hareket etmesi büyük önem ta??yor.
Hasar?n ne kadar?n? giderebilece?i tam olarak bilinmiyor
Gen seviyesindeki problemi gideren ilac?n hastan?n sinir ve kas sisteminde olu?an hasar?n ne kadar?n? giderilebilece?i tam olarak bilinmiyor.
?lac?n güvenli?i ve etkilili?inin de?erlendirildi?i biri halen devam eden iki klinik çal??ma bulunuyor.
Yakla??k 2 hafta ve 8 ay aras?ndaki çocukluk dönemi ba?lang?çl? SMA'l? toplam 36 hastan?n incelendi?i ilk çal??mada, yüksek dozda ilac?n verildi?i hastalar?n tamam?n?n solunum deste?ine ba?l? kalmadan ya?ad??? görüldü. Dü?ük doz verilen hastalar?n yüzde 75'inin yard?m almadan 30 saniye boyunca oturabildikleri, yüzde 17'sinin ise aya?a kalkarak yard?m almadan yürüyebildikleri kaydedildi.
Fiyat?n?n yüksekli?iyle dikkat çeken gen tedavisi, 2 milyon 125 bin dolarl?k tutar?yla ?imdiye kadarki en pahal? tedavi olarak nitelendiriliyor. ABD'de tedavi masraflar? büyük sigorta ?irketlerince kar??lan?rken, ilaç için 5 y?l taksit yap?larak y?ll?k 425 bin dolarl?k ödeme plan? sunuluyor.
Novartis Gen Terapileri Bölümü Yöneticisi David Lennon, ilac?n fiyat?na ili?kin ele?tirilere, mevcut tüm verilerin ilac?n ek terapiye ihtiyaç duymadan fayda sa?lad???n? gösterdi?i yan?t?n? veriyor. Lennon, gen terapilerinin ya?am boyu devam eden tedavileri tek bir tedaviyle de?i?tirerek uzun vadeli mali yükü azaltma potansiyeline sahip oldu?unu belirtti.
ABD'deki fiyat? 2,1 milyon dolar olan ilaç Japonya'da 1,55 milyon dolar olarak fiyatland?r?ld?. Japonya Sa?l?k Bakanl???nca belirlenen fiyat?yla ilaç, ülkede sa?l?k sigortas? kapsam?ndaki en pahal? ilaç oldu. Japonya'da sigorta kapsam?na girmesinin ard?ndan ilaçtan y?lda yakla??k 25 hastan?n faydalanmas? bekleniyor.
SMA gen tedavisi, henüz Türkiye'de sa?l?k sigortas? kapsam?nda kar??lanan ilaçlar aras?nda bulunmuyor.
H
İhbar Hattı
05437483601
